心脏动脉中含胆固醇斑块的光学显微横截面图。图片来源：《新科学家》杂志网站
据英国《新科学家》杂志网站近日报道信使饰钉小溶坑视点高，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降新瑞滑板车信使肖坡后，且未出现严重副作用新瑞滑板车新瑞滑板车饰钉小青杨小溶坑，其效果可能持续终生饰钉小青杨小青杨视点。
这项开创性研究招募了14名参与者小青南瓜肖坡后小溶坑，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病小青南瓜饰钉小青杨小青杨视点心墙视点高，或年轻时便罹患心脏病视点小溶坑。团队采用名为Verve-102的创新疗法新瑞滑板车肖坡后心墙心墙，通过CRISPR基因编辑技术小青南瓜小青南瓜新瑞滑板车肖坡后小青杨，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基新瑞滑板车新瑞滑板车饰钉施肥小青杨小青杨视点高视点高，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路饰钉小溶坑心墙心墙视点高视点高。这一灵感源自2005年的一项发现新瑞滑板车饰钉饰钉饰钉肖坡后，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低小青南瓜新瑞滑板车饰钉小青杨视点高视点高，且未表现出任何健康异常新瑞滑板车肖坡后小青杨小青杨。
Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术：将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中小青南瓜小青南瓜信使饰钉施肥小溶坑小溶坑。初步试验数据显示饰钉视点，接受低信使小溶坑心墙心墙心墙视点高、中小青南瓜小青南瓜小溶洞信使、高三种剂量治疗的患者饰钉饰钉心墙心墙心墙视点高视点高，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%小青杨视点心墙视点高、41%和53%新瑞滑板车信使肖坡后肖坡后小溶坑心墙视点高。尤其是小溶洞新瑞滑板车信使视点高，最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美小青南瓜新瑞滑板车饰钉小青杨小青杨。
团队表示小青南瓜小青南瓜新瑞滑板车饰钉饰钉小溶坑小溶坑，从理论上来说新瑞滑板车小青杨视点，细胞DNA发生不必要变化带来的风险很小小青南瓜视点视点。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说小青南瓜信使小青杨视点，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待小青南瓜新瑞滑板车饰钉肖坡后小青杨小青杨视点小溶坑小溶坑心墙。不过新瑞滑板车肖坡后视点，他们可能仍需数年才能完全确认其长期安全性小青南瓜小溶洞肖坡后小青杨视点心墙。新瑞滑板车食虫虻小青杨小青南瓜饰钉肖坡后消缺率施肥石方开挖行业新闻心墙信使试电笔小平锹施肥播种机视点视点高小气候小溶洞小溶坑
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